ROMA – Una terapia genica con una marcia in piu' inventata da scienziati italiani ha consentito di ''curare'' topolini con la distrofia muscolare di Duchenne: gli esperti hanno traghettato la terapia all'interno di cellule 'carrier' che trasportano il gene sano nei muscoli malati dell'animale.
Il successo e' frutto di un lavoro condotto da Giulio Cossu del San Raffaele di Milano ed e' stato reso noto sulla rivista Science Translational Medicine, edita da Science.
La distrofia di Duchenne e' una malattia genetica dovuta a una falla nel gene della distrofina, proteina indispensabile alla salute dei muscoli. I ricercatori italiani da anni stanno combattendo una dura battaglia contro questa grave malattia, tentando la terapia genica ma il gene della distrofina e' troppo grande per essere inserito nell'organismo con un semplice vettore virale.
Gli italiani quindi si sono inventati un sistema di trasporto a bordo di cellule staminali, i 'mesangioblasti', in cui hanno inserito la copia sana del gene. La malattia e' regredita nei topolini che hanno ricevuto le iniezioni di cellule col gene sano.